9月12日，中國北京大學(xué)-清華大學(xué)生命科學(xué)聯(lián)合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心陳虎研究組及首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京佑安醫(yī)院吳昊研究組合作在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血干細(xì)胞在患有艾滋病合并急性淋巴細(xì)胞白血病患者中的長期重建》的研究論文，建立了基于CRISPR在人成體造血干細(xì)胞上進(jìn)行CCR5基因編輯的技術(shù)體系，利用基因編輯手段在人體造血干細(xì)胞中失活CCR5基因，并將編輯后的干細(xì)胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴細(xì)胞白血病患者體內(nèi)產(chǎn)生效果，這在世界上尚屬首次。而由超低溫冰箱和液氮罐產(chǎn)品構(gòu)成的生物樣本庫對于基因編輯技術(shù)發(fā)揮了重要作用！

干細(xì)胞療法想必諸多行業(yè)人士都已經(jīng)很熟悉了，在干細(xì)胞療法飛速發(fā)展時，又有一種新型技術(shù)因能表現(xiàn)出強(qiáng)大的治療潛力而進(jìn)入大家的視野，那就是基因編輯技術(shù)！

基因編輯技術(shù)是一種能對目標(biāo)基因進(jìn)行“編輯”，實(shí)現(xiàn)對特定DNA片段的敲除、摻入的一種技術(shù)；科學(xué)家們對人體基因進(jìn)行有效編輯有望治療一系列人類疾?。?/span>

然而如何在造血干細(xì)胞中進(jìn)行高效基因編輯一直是該領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)臨床應(yīng)用的關(guān)鍵瓶頸。為了實(shí)現(xiàn)該技術(shù)在臨床上的應(yīng)用，鄧宏魁研究組也是進(jìn)行了一系列的優(yōu)化。而本次基于CRISPR的成體造血干細(xì)胞基因編輯技術(shù)能夠在患者體內(nèi)實(shí)現(xiàn)長期穩(wěn)定的基因編輯效果，便是研究員們優(yōu)化基因編輯獲得的成功。

基因編輯的造血干細(xì)胞移植流程圖

除了前文中介紹的首用基因編輯干細(xì)胞抗艾成功案例外，近年來，科學(xué)家們在干細(xì)胞基因編輯領(lǐng)域取得了大量的研究進(jìn)展，而與此同時，在國家政策的大力支持下，我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅猛，如今已經(jīng)形成了全產(chǎn)業(yè)鏈模式。

拜澳泰克生物醫(yī)學(xué)科技（沈陽）有限公司

拜澳泰克主要從事以動物及細(xì)胞的基因工程改造和細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域研發(fā)與轉(zhuǎn)化應(yīng)用產(chǎn)業(yè)。目前項(xiàng)目重點(diǎn)在細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)及基于基因編輯的二代間充質(zhì)干細(xì)胞領(lǐng)域進(jìn)行關(guān)鍵核心技術(shù)的研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

2018年，中科美菱與拜澳泰克生物醫(yī)學(xué)科技（沈陽）有限公司（簡稱“拜澳泰克”）確定了戰(zhàn)略合作關(guān)系。拜澳泰克樣本庫內(nèi)，在工作人員的引導(dǎo)下，我們參觀了拜澳泰克的生物樣本庫、綜合細(xì)胞庫。在這個譽(yù)為東北地區(qū)大規(guī)模能夠提供一站式細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)服務(wù)的生物醫(yī)學(xué)科研轉(zhuǎn)化中心內(nèi)，我們看到了數(shù)十臺二代超低溫冰箱以及液氮罐產(chǎn)品正在穩(wěn)定運(yùn)行。

工作人員表示，拜澳泰克，是由德國歸國華人科學(xué)家團(tuán)隊(duì)歸國投資的高科技企業(yè)，先后在沈陽、江西都建立了實(shí)驗(yàn)室，實(shí)驗(yàn)室內(nèi)所使用的低溫儲存類產(chǎn)品均為中科美菱生產(chǎn)。作為海外歸國的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)，他在偶然的一次機(jī)會中接觸到中科美菱二代超低溫冰箱，便被它精致的外觀吸引，更獲知它穩(wěn)定的運(yùn)行狀態(tài)，可以確保樣本安全儲存，便確定了與中科美菱展開深入合作的想法。當(dāng)然，在長達(dá)數(shù)月的使用中，中科美菱超低溫產(chǎn)品的穩(wěn)定運(yùn)行，更讓他堅(jiān)信了自己當(dāng)初正確的選擇！

相信未來，我國科研人員們一定能在優(yōu)勢重點(diǎn)領(lǐng)域取得科學(xué)理論和核心技術(shù)的原創(chuàng)性突破，并推動干細(xì)胞研究成果向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。而中科美菱也必將研發(fā)出更多安全、穩(wěn)定、高效的低溫儲存產(chǎn)品，為我國干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)技術(shù)水平的跨越式發(fā)展保駕護(hù)航！